Tag: Editing Genico
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La perdita evolutiva di capacità metaboliche lascia talvolta l’essere umano moderno vulnerabile a condizioni che i nostri antenati remoti potrebbero non aver mai incontrato. Tale è il caso dell’iperuricemia, l’accumulo patologico di acido urico nei tessuti umani che sta alla base della gotta e di diversi disturbi metabolici correlati. Recenti ricerche presso la Georgia State…
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Nel tardo 2023, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la sua prima autorizzazione per un’applicazione clinica della tecnologia CRISPR, segnando un momento cruciale nella medicina genetica. Questa approvazione storica ha permesso l’uso del farmaco CRISPR-Cas9, Casgevy® (exagamglogene autotemcel), per trattare sia la malattia falciforme che la beta talassemia trasfusione-dipendente. I…
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In una recente pubblicazione su Cell Discovery intitolata “Engineered, nucleocytoplasmic shuttling Cas13d enables highly efficient cytosolic RNA targeting,” i ricercatori della Helmholtz Monaco e dell’Università Tecnica di Monaco (TUM) hanno fatto un importante passo avanti nel campo dell’ingegneria genetica. Il loro lavoro introduce uno strumento innovativo, Cas13d-NCS, progettato per rivoluzionare l’efficacia delle molecole di RNA…