Tag: CRISPR
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La perdita evolutiva di capacità metaboliche lascia talvolta l’essere umano moderno vulnerabile a condizioni che i nostri antenati remoti potrebbero non aver mai incontrato. Tale è il caso dell’iperuricemia, l’accumulo patologico di acido urico nei tessuti umani che sta alla base della gotta e di diversi disturbi metabolici correlati. Recenti ricerche presso la Georgia State…
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La biotecnologia, a volte, regala momenti che ridefiniscono ciò che la medicina può realizzare. Uno di questi è appena accaduto a Philadelphia, dove un neonato affetto da una malattia metabolica fatale è diventato il primo paziente a ricevere una terapia CRISPR personalizzata—sviluppata e somministrata in meno di sei mesi. Dalla diagnosi alla cura in tempi…
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Nel tardo 2023, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la sua prima autorizzazione per un’applicazione clinica della tecnologia CRISPR, segnando un momento cruciale nella medicina genetica. Questa approvazione storica ha permesso l’uso del farmaco CRISPR-Cas9, Casgevy® (exagamglogene autotemcel), per trattare sia la malattia falciforme che la beta talassemia trasfusione-dipendente. I…
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In un recente studio pubblicato su Cell, il Dr. Dinshaw Patel e il Dr. Luciano Marraffini, insieme al loro team di ricerca, hanno svelato un nuovo meccanismo attraverso il quale i batteri utilizzano i sistemi CRISPR per proteggersi dai virus invasori. Lo studio, intitolato “The CRISPR-associated adenosine deaminase Cad1 converts ATP to ITP to provide…
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Nel campo della medicina genetica, dove i progressi spesso aprono la strada a trattamenti rivoluzionari, è emersa una nuova tecnica genomica che promette di integrare i passi compiuti con la piattaforma di CRISPR-Cas9. Pubblicato di recente sul prestigioso giornale Nature Biotechnology, uno studio intitolato “Harnessing Eukaryotic Retroelement Proteins for Transgene Insertion into Human Safe-Harbor Loci…